LTC:全球第5款 siRNA垄断者Alnylam又一款疗法获批，用治多发性神经病_HAT

近日，全球领先的RNAi治疗公司Alnylam(纳斯达克:ALNY)宣布FDA已批准公司一款新的SiRNA疗法AMVUTTRA(vutrisiran)，用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性的多发性神经病每三个月(每季度)皮下注射一次。值得一提的是，这是全球第5款获批上市的SiRNA疗法。

hATTR淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、快速进展的致命疾病，具有衰弱性多发性神经病的表现，目前几乎没有治疗的选择。Amvuttra是一种双链小干扰RNA，靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白信使RNA，Alnylam利用其增强稳定化学-GalNAc偶联递送平台设计，增加了该疗法的效力和代谢稳定性。

Ark Invest加密部门前负责人：加密货币市场目前缺乏波动性:金色财经报道，Ark Invest加密部门前负责人Chris Burniske对加密货币市场正在发生的事情以及为什么它渴望通过多年的交易操作而习惯的波动性发表了看法。目前都是缺乏波动性造成问题，加密货币市场上的区间波动是投资者最不愿意看到的。Burniske 表示，难怪”加密货币交易员在没有任何波动性飙升的情况下生活了一个多月后开始“发疯”。[2022/10/11 10:30:24]

此次AMVUTTRA的获批是基于3期临床研究HELIOS-A9个月的积极结果：患者在接受治疗9个月后，AMVUTTRA组的mNIS+7评分与基线相比降低2.2点，而外部对照组评分增加14.8点；9个月时，50%的患者与基线相比症状得到改善；另外，在第9个月时，AMVUTTRA组达到了研究中的所有次要终点，并且在第18个月时，疗效效果和第9个月时保持一致；在安全性方面，没有发生与药物相关的停药或死亡事件，最常报告的不良事件包括关节痛，呼吸困难和维生素A减少。在5例患者中报告了注射部位反应，并且都是轻度和短暂的。

动态 | TorGuard发布《不同类型的加密货币指南》:TorGuard发布信息指南《不同类型的加密货币指南》，以教育人们了解不同类型的加密货币。在指南中，TorGuard通过提供以下信息来告知消费者有关加密货币的信息：什么是加密货币，不同类型的加密货币包括BCash（BCH）、Etherum（ETH）、Zash（ZEC）、Dash（Dash）、Ripple（XRP）、Neo（NEO）、EOS（EOS）、Cardano（ADA）、Monero（XMR）和Litecoin（LTC），以及VPN与加密货币之间的关系。[2019/8/16]

综上，整体结果显示：该疗法改善了多发性神经病的体征和症状，超过50%的患者病情得到了逆转或停止。

01左中括号SiRNA疗法左中括号

分析 | 受贸易关税利空波及 加密货币总市值一度跌破1800亿:据链塔数据平台数据显示，链塔数字货币整体指数（BI）今日12时报899点，相较昨日下跌20点，跌幅2.18%。24h内市值前10的货币全线下跌，LTC下跌幅度最大，为5.65%。昨日市场整体开始回调后，受多方面原因影响，今晨再次下跌，总市值一度跌破1800亿美元。一是回调过程受多头阻力后，多次尝试回调至5740点以下失败；二是今天凌晨有消息称美国可能上调税率至25%，受次巨大利空影响，各大股指今日均低开，A股则直接低开超3个点，此次利空影响波及币圈，也推动了今日的下跌。BTC下挫逾2%后止跌，目前在5700点上下波动，昨日已指出在当前趋势下不适合追涨，短期可在适当区间内做波段或继续持有，就目前趋势，短期可能难以出现明显上涨，长期依旧看涨，近几日可等待5650点以下加仓，适当高位做波段操作或继续坚定持有。[2019/5/6]

siRNA是一种具有双链RNA的寡核酸，含有19~21个碱基对。在生物体中，siRNA介导的RNA干扰所引起的基因沉默，是一种重要的基因表达调控方式，其可特异性引发靶mRNA降解，抑制基因表达。

声音 | ADA创始人：特定标准的制定可促进加密货币与传统金融之间的链接:3月28日，ADA创始人兼IOHK首席执行官Charles Hoskinson在接受Cheddar媒体采访时表示，加密货币行业需要一个“WiFi或蓝牙时刻”。在谈到加密货币行业现状时，其表示，它需要特定的标准来促进更多互操作性的发展，进而使加密货币和传统金融机构之间的通信和信息交易变得更加容易。[2019/3/29]

斯坦福大学的AndrewFire教授是最早证明双链RNA可以触发更高效的基因沉默。1998年，他将反义RNA和正义RNA混合注入秀丽隐杆线虫体内，观察到强烈的抑制基因表达。他和另一位马萨诸塞大学的CraigMello教授也因发现siRNA机制，在2006年获得了诺贝尔生理学或医学奖。

康涅狄格州立法者提交拟议法案 试图对加密货币交易征收费用:康涅狄格州的代表Patricia Dillon已经提交了拟议法案5001，提议应当“修改一般法规以确定在该州转让或交易加密货币需要收费”。但该提案没有详细说明希望向加密货币交易征收费用的数额或费用类型，以及收取这种费用会带来的好处。[2018/2/9]

此后到2011年，全球掀起了一股siRNA研发浪潮。

与化学药或抗体相比，siRNA的首要优点在于平台特性。只需重新排列四种核苷酸A、G、C、T(U)的顺序，就可以快速开发出成新的药物，同时其筛选和开发耗时远小于化药和抗体药。

另外，和通常药物靶向下游的蛋白质不同，siRNA靶向的是上游的mRNA。所以它能够靶向很多小分子和单抗无法成药的靶点，比如AAT、APOC3、DMPK、HTT以及几十种三核苷酸重复疾病的靶点。

然而siRNA药物的开发并不一帆风顺。早期，siRNA存在很多问题：如难以穿过细胞膜，易被核酸酶降解、易被肝肾清除等。这导致了众多制药公司如罗氏、默沙东、诺华、辉瑞等相继退出该领域。

但热潮退去，全球仍有Alnylam这类专注于siRNA药物研发的公司坚持不懈，经过多年的沉淀，走在了这一领域的最前沿。

02左中括号SiRNA上市及在研企业左中括号

截止目前，全球已上市5款SiRNA疗法，这些疗法研发企业均有Alnylam，由此可见SiRNA疗法市场几乎被Alnylam垄断，这为公司带来了相当丰厚的经济收入。

2021年Alnylam全球净产品收入实现6.62亿美元，同比增长83%，2022年第一季度，Alnylam全球净产品收入为1.87亿美元，同比增长38%；不过在单品销售上，均与2021年Q4相比有所减少。

聚焦国内，目前暂无siRNA药物上市，大多处于均临床和临床前研究阶段，代表企业有苏州瑞博、圣诺制药、舒泰神、舶望制药、西安荣清畅等。

其中圣诺制药是我国第一家小核酸药上市公司，目前已建立国内首家多肽核酸纳米药物创新基地。公司在RNAi递送平台上具有深厚的积累，除了拥有肝向递送的新型的GalNAcRNAi递送平台GalAhead和PDov，还有独创的组氨酸-赖氨酸共聚多肽纳米颗粒导入技术；PNP可触达除肝脏外众多靶向器官且可同时携带多个靶向siRNA，让其在同一靶向细胞中产生协同的基因沉默效应，可以提高RNAi的药物疗效。

另外，瑞博生物SR061是目前国内研发进展较快的的小核酸药物，用于治疗急性非动脉炎性前部缺血性视神经病变；2021年4月成立的舶望制药专注于siRNA药物的开发，在去年完成由杏泽资本独家领投的天使轮融资后，3个月前又完成了超4亿元人民币的A轮融资。

SUMMARY小结

小核酸药犹如二十年前的抗体药，方兴未艾。龙头企业Alnylam近年的优异成绩充分印证siRNA是未来创新药的黄金赛道之一。但现阶段国内原研药市场都尚未成熟，核酸药研发基础更是单薄，尽管人才技术团队还有在研产品看起来欣欣向荣，但经验值极其匮乏，产业链也尚未完善，各地已经争相布局谋划核酸药这一新兴领域。

参考来源：

1.https://investors.alnylam.com/press-release?id=26776

2.公司官网

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